Zunächst einmal muss immer versucht werden, einen Rhabdoid-Tumor soweit wie möglich chirurgisch zu entfernen. Dies gelingt nicht in allen Fällen komplett, da z.B. im Gehirn nicht immer radikal operiert werden kann ohne die Lebensqualität zu gefährden. Gleichzeitig wird bei Kindern mit AT/RT ein Zugang zu einer Hirnkammer gelegt. Durch diesen („Ommaya-Reservoir“ bzw. „Rickham-Kapsel“) können Medika-  mente direkt in das Hirnwasser appliziert werden.

Nach der Operation hilft eine intensive Blockchemotherapie die Heilungschancen zu ver-  bessern. Während der Chemotherapie oder unmittelbar im Anschluss daran wird eine Be-  strahlung des Tumors empfohlen, sofern dies der Zustand und das Alter des Patienten erlauben.

In den letzten Jahren wurden große Fort-  schritte in der Aufklärung molekularer Pa-  thomechanismen rhabdoider Tumoren erzielt. Daraus erschließt sich, dass neben klassischen Phase I/II-Prüfungen, die stets substanzorientiert waren, nun auch ge-  zielt Signalwege in rhabdoiden Tumoren angegangen werden können.
Veränderungen des SWI/SNF-Komplexes beeinflussen eine ganze Reihe von Signal-  kaskaden. Sie haben Auswirkungen so-  wohl auf die Entstehung als auch auf die Ausbreitung der Tumoren.

Proteomische, bioinformatische und funktionelle sowie epigenetische Analysen legen nahe, dass bis zu einem Drittel aller Gen-Promotoren vom SWI/SNF-Komplex gebunden werden können.

Mittlerweile ist gut etabliert, dass rhabdoide Tumoren Modellerkrankungen für den Einfluss epigenetischer Veränderungen sind. Untersuchungen der Signalkaskaden, die in rhabdoiden Tumoren verändert sind, haben eine ganze Reihe von Substanzen identifiziert, die möglicher- weise potente therapeutische Aktivität in dieser Erkrankung haben können. Neuere Phase I/II-Studien zu Zellzyklus-Inhibitoren wie z. B. Ribociclib, EZH2-Inhibitoren wie Tazemetostat und andere sind in Planung, abgeschlossen oder rekrutieren aktuell Patienten. Hinderungs-  gründe für einen rascheren Erfolg sind die zeitintensiven Evaluationsprozesse bei einer begrenzten Anzahl von Patienten und potentielle regulatorische Hürden bzw. die nicht immer reibungsfreie Zusammenarbeit zwischen klinischen Forschern und der pharmazeutischen Industrie.

Aktuell werden zunehmend mehr Daten über mögliche molekulargenetisch definierte Unter-  gruppen und potentielle Zielstrukturen für die Therapie identifiziert. Die Durchführung ent-  sprechender Studien zu Patienten, die in die verschiedenen Untergruppen stratifiziert wer-  den, bedarf sicherlich großer nationaler, europäischer, aber auch internationaler Anstren-  gungen.

Trotz dieser Herausforderungen machen die aktuellen Entwicklungen und die Geschwindig-  keit mit der neuen Erkenntnisse zu rhabdoiden Tumoren in die Öffentlichkeit gelangen, Hoffnung auf baldige therapeutische Fortschritte.